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1.罕见病定义

RareDisease(罕见病)是相对于常见疾病来说，患病发生概率非常低的疾病。罕见病通常诊断率较低，难以统计患者的准确数量。目前全球各地对于罕见病并没有统一的定义。欧盟将罕见病定义为患病率小于5/10,000导致衰弱或危及生命的疾病。美国将罕见病定义为患者人数小于20万的疾病，或患者人数大于等于20万，但预期其治疗药品销售额难以收回研发成本的疾病。而我国以分批目录的形式进行罕见病划定。罕见病目录也作为相关政策制定的重要参考据。

“罕见病”整体患者人数庞大，存在大量未满足的诊疗、保障、康复、社会融入等多样化的需求。参照《中国罕见病定义研究报告2021》，中国罕见病患者约2,000万。在并不罕见的群体背后，罕见病患者面临“诊断难，用药难，保障难”的困境。近年来，一系列利好政策，为罕见病患者打开“希望之门”，药企积极参与罕见病药物的研发与引进，越来越多的罕见病药物在国内上市并纳入医保。罕见病患者和组织主动发声，身份已从过去“弱势群体”逐渐演变成为医生、药企、政府机构的“合作伙伴”。目前，罕见病在诊断、用药和支付保障各方面已得到不断的改善。

2.我国罕见病药物治疗现状

基于《第一批罕见病目录》中的121种罕见病，86种罕见病在全球有治疗药物，其中77种罕见病在中国有治疗药物，9种罕见病面临“境外有药，境内无药”的窘境。在中国明确注明罕见病适应症的药物有87种，涉及43种罕见病，其中，截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入国家医保，覆盖29种罕见病。86种罕见病“全球有药”77种罕见病中国有治疗药物43种罕见病国内有明确注册适应症药物29种罕见病医保已覆盖。

我国已上市罕见病药物及制造商：

田边三菱：依达拉奉氯化钠。Alexion：依库珠单抗。百济神州：司妥昔单抗。

武田：阿加糖酶α，维拉苷酶α(I型)，拉那利尤单抗，艾替班特。

赛诺菲：阿加糖酶β，艾诺凝血素α，拉罗尼酶，特立氟胺。

武田：维拉苷酶α(I型)，拉那利尤单抗，艾替班特。泰邦生物：人凝血因子IX。

罗氏：艾美赛珠单抗，萨特利珠单抗，利司扑兰。安进：依洛尤单抗。梯瓦：氘丁苯那嗪。

协和麒麟：布罗索尤单抗。辉瑞：氯苯唑酸葡胺，枸橼酸西地那非。兆科药业：曲前列尼尔。

北海康成：艾度硫酸酯酶β。BioMarin：依洛硫酸酯酶α。诺华：芬戈莫德，奥法妥木单抗。

渤健：氨吡啶，富马酸二甲酯，诺西那生钠。勃林格殷格翰：尼达尼布。汉光药业：尼替西农。

3.中国罕见病药物保障体系概览

医疗保障机制逐渐完善：2021年11月，在国务院发布的《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》中聚焦减轻重大疾病患者医疗费用负担，应强化基本医保、大病保险、医疗救助综合保障，并促进三重制度综合保障与慈善救助、商业健康保险等协同发展、有效衔接，构建政府主导、多方参与的多层次医疗保障体系。

国家积极推动罕见病药物纳入医保：国家已陆续将利鲁唑、左卡尼汀、氘丁苯那嗪等58种罕见病药物直接或谈判调入医保药品目录。在2021年国家医保目录新增的74种药品中，有7种罕见病适应症的药品。2021年国家医保目录中总共有58种罕见病药物，纳入医保的罕见病数量占所有上市的罕见病药物的比例已达到三分之二。更值得一提的是首次实现了高值罕见病药物纳入医保，其中用于治疗法布雷病的阿加糖酶α用浓溶液和治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，这2款药物未纳入医保前年治疗费用近百万元，也被称为“天价药”。

4.罕见病药物市场预测

预计到2030年，我国罕见病药物市场规模将逐步增长至259亿美元，预计2020到2030年复合年增长率为34.5%;全球罕见病药物市场规模将增长至3833亿美元，2020年到2030年复合年增长率为11.0%，其中美国市场规模将增长至2456亿美元，2020到2030年复合年增长率为10.5%。

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信息来源

《沙利文：2022中国罕见病行业趋势观察报告(49页).pdf》

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