什么叫细胞外基质,什么是细胞外基质的基质(什么是细胞外基质-)
什么叫细胞外基质,什么是细胞外基质的基质(什么是细胞外基质?),本文通过数据整理汇集了什么叫细胞外基质,什么是细胞外基质的基质(什么是细胞外基质?)相关信息,下面一起看看。
美国时间8月25日,日本制药巨头武田与人类细胞外基质平台公司Engitix达成合作,双方将会借助Engitix专有的细胞外基质(ECM)发现平台,共同开发晚期纤维化肝病的新型疗法(包括非酒精
美国时间 8 月 25 日,日本制药巨头武田与人类细胞外基质平台公司 Engitix 达成合作,双方将会借助 Engitix 专有的细胞外基质(ECM)发现平台,共同开发晚期纤维化肝病的新型疗法(包括非酒精性脂性肪肝炎,NASH)。
根据协议条款,武田将会拥有合作验证候选药开发和商业化的专有权,Engitix 将有权收到预付款、获得开发、监管以及商业化总计超过 5 亿美元的里程碑款项,以及候选药销售额的特许权使用费。
这是武田与 Engitix 的再次合作,去年武田赞助了这家初创公司,推进其在纤维化和实体瘤疾病进展中的人类细胞外基质(ECM)研究。现在武田希望将 Engitix 的细胞外基质平台与其在胃肠病学方面的经验结合起来。
对于此次两家公司再续前缘,Engitix 的联合创始人兼首席执行官 Giuseppe Mazza 博士表示:“与世界顶级制药巨头武田合作将会加速由新型 ECM 平台衍生靶点转化为潜在疗法,我们很高兴能继续与武田制药合作,因为它是目前在肝纤维化领域唯一使用人类疾病特异性 ECM 平台的合作伙伴,这将为潜在的领先抗纤维化疗法铺平道路”。
这家成立 4 年的初创究竟有何过人之处,频频引武田出手?
Engitix 成立于 2016 年,总部位于伦敦,是一家跨大西洋的生物技术公司。该公司聚焦于实体瘤与纤维化,正在利用其开创性的人类 ECM 药物发现平台开发一系列针对纤维化和实体瘤的候选管线。公司的创始人兼首席执行官是 Giuseppe Mazza 博士,他在伦敦大学学院肝脏与消化健康研究所从事博士研究,开发人体组织(包括肝组织)的脱细胞程序,曾任 Promethera Bioscience 的研发总监。
ECM 是一种生物活性支架,可为人体组织和器官内的细胞提供结构和生化支持。除了能为细胞成分提供必要的支架外,ECM 还能调节组织形态形成、分化和内稳态所需的关键生化和生物力学过程。一般认为,这些功能在靶标和药物发现方面有重要意义,组成和调节 ECM 重塑的蛋白质代表了比较有前景的治疗靶标。
官网显示,该公司的技术主要聚焦于 ECM,其专有的 ECM 药物发现平台号称开创了世界上第一个基于人类细胞外基质的发现平台,有助于发现靶标和生物标记物以并进行药物分析。该平台将细胞外基质整合到体外模型中,可以提高药物发现效率。该平台基于广泛的研究和验证,可灵活运用于多种器官、适应症和领域中,能够访问自有生物库以及连接到医院、生物样本库以及世界 KOLs 网络。
目前,公司正在针对实体瘤与纤维化疾病发现靶点和开发新药,其管线都还处于临床发现阶段。其中纤维化疾病管线进展相对比较快,包括原发性硬化性胆管炎(PSC)与非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和炎症性肠病(IBD)。其研发管线与技术与武田在 NASH 领域的布局不谋而合。
为何武田会如此青睐 NASH 管线?NASH 是在肝细胞脂肪变性基础上发生的肝细胞炎症,是一种在世界范围内越发普遍的慢性肝病。相比单纯性肝脂肪变性来说肝损伤更严重,更容易引发进行性肝纤维化,最终引起肝脏相关疾病和死亡。
据统计,非酒精性脂肪性肝病现已成为欧美发达国家和我国富裕地区慢性肝病的重要病因,成人 NAFLD 患病率 10%~30%,其中 10%~20% 为 NASH,后者 10 年内肝硬化发生率高达 25%。此外,在包括美国在内的很多国家,NASH 加速了原发性肝癌发病率和患病率的增长,与 NASH 相关的肝硬化患者中,肝细胞癌的发病率每年至少为 1 %~2 %。
NASH 已给美国造成了巨大的经济负担,根据估算,其每年用于非酒精性脂肪性肝病的直接医疗成本超过 1,000 亿美元,其中大部分都用于 NASH 及其后续疾病。
在肝病治疗领域,NASH 被预见是是继丙肝之后最大的药物市场。根据德意志银行分析师的预测,到 2025 年全球 NASH 治疗药物的市场规模将达到 350~400 亿美元。面对如此大的市场,但是目前全球尚无任何一款可用于治疗 NASH 的药品获批上市,这一领域仍处于空白。
面对如此广阔却又空白的市场,NASH 已然成为比较公认的下一个主要新药市场,制药玩家们纷纷入局该赛道。
先来看看制药巨头武田在 NASH 的布局。本次合作并非是武田第一次重仓 NASH 领域,武田对 NASH 一直情有独钟。早在 2016 年,武田就与 RNA 生物技术 Arcturus 牵手,共同进行针对 NASH 和 GI 的药物发现和开发;接着,武田又与致力于开发罕见代谢疾病新疗法公司 HemoShear 达成了高达 4.7 亿美元大单,双方借助于 HemoShear 独有的 REVEAL-Tx 疾病建模平台开发肝病相关的靶标和候选药物。
不止武田钟情于 NASH,国内外很多药企都在布局 NASH 赛道。
制药巨头艾尔建(Allergan)也抓住了属于自己的 NASH 时机。2016 年,艾尔建(Allergan)开启扫货模式,一个月之内收购了多个 NASH 管线资产,扩充其 NASH 管线;2017 年与诺华达成临床合作,试验 cenicriviroc(CVC)与诺华法尼酯 X 受体(FXR)激动剂联合治疗 NASH 的疗效。
吉利德也不甘示弱,先后收购多个 NASH 管线。2015 年,吉利德收购德国生物制药公司 Phenex,意在后者正处于临床 II 阶段的 NASH 疗法 - 法尼酯 X 受体激动剂 PX-104;2016 年,吉利德以总计近 12 亿美元收购 Nimbus Therapeutic 旗下的 Nimbus Apollo,主要是看重该公司的 NASH 管线 ACC2 抑制剂 NDI-010976;2019 年,吉利德一如既往,斥资 10 亿与 insitro 合作,使用 insitro 的人工智能平台为 NASH 创建疾病模型,研发治疗方案。
NASH 领域头部玩家 Intercept 在开发 NASH 疗法走在最前端,其 NASH 疗法奥贝胆酸(OCA)是当前 NASH 领域唯一一个进入关键 Ⅲ 期研究并达到研究终点的药物,也是唯一一个获得 FDA 突破性药物资格认证的 NASH 药物。8 月 17 日,该公司将会在 2020 年国际数字肝脏大会上进一步补充数据,有望成为第一个经 FDA 批准上市的 NASH 疗法。
国内 NASH 玩家进展也不错。2019 年,歌礼与 3-V Biosciences 达成合作,双方共同开发后者进入临床 II 期阶段的 NASH 的候选药;拓臻生物正在开发 5 款 NASH 疗法,其中法尼醇 X 受体(FXR)激动剂 TERN-101 已经进入 IIa 期临床试验;众生药业同时布局了 3 款治疗 NASH 的小分子创新药(ZSP1601,ZSP0678 和 ZSYM008),其 ZSP1601 是国内第一个获批临床用于治疗 NASH 的创新药物;专注于肝健康药物研发药企正大天晴开发了一款为 TQA3526 的新药,适应症为NASH,当前正处于 1a 期临床试验中。
更多什么叫细胞外基质,什么是细胞外基质的基质(什么是细胞外基质?)相关信息请关注本站。