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波士顿——根据马萨诸塞州Sean M. HealeyAMG ALS中心的研究人员最近进行的一项临床试验的结果，一种实验性药物减缓了被称为肌萎缩侧索硬化(ALS)或卢格里克& # 039；的疾病。总医院(MGH)和生产这种药物的Amylyx制药公司。这一发现发表在《新英格兰医学杂志》上，希望为ALS患者提供治疗，ALS是一种致命的疾病，可以& # 039；无法治愈。它会攻击大脑和脊髓中的神经细胞，从而逐渐阻碍个体& # 039；移动、说话、进食甚至呼吸的能力。

名为AMX0035的口服药物是苯丁酸钠和牛磺罗定乙二醇的组合。每种药物针对不同的细胞成分，这些成分对防止神经细胞死亡很重要。

在CENTAUR试验中，137名ALS参与者被随机分配接受AMX0035或安慰剂，比例为2比1。在六个月内，通过ALS功能评定量表(ALSFRS-R)测量，接受AMX0035治疗的参与者的功能结果优于接受安慰剂治疗的参与者。这份问卷用于评估日常生活中的各种活动，如病人& # 039；的行走能力，握笔或吞咽食物。

AUR研究的首席研究员，医学博士Sabrina Paganoni说通过ALSFRS-R测量，接受AMX0035治疗的参与者显示ALS疾病的进展显著放缓。这是我们对抗ALS的一个里程碑。"他在MGH的HealeyAMG ALS中心，哈佛医学院(HMS)和斯波尔丁康复医院的PMR助理教授。Paganoni指出，该试验涉及行业、ALS协会和ALS Search for Cure等基金会和学术界的合作，并得到了神经病学和药物开发领域世界知名领导人的支持。

MGH健康研究中心主任，MGH神经病学主任，英国皇家医学院的Julieanne Dorn教授Merit Cudkowicz博士说Amylyx采用了一种新的方法来解决运动神经细胞问题。在我们团队的指导下，以及在东北ALS联盟(NEALS)的指导下，在General Biostats和Barrows Neuroologic Institute的同事的合作下，这项临床试验快速而谨慎地进行，我们为这项重要的研究感到自豪。我也非常感谢参与者和他们的家人在推进这项研究中发挥的关键作用。"

2015年，Amylyx的联合创始人兼联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee通过同事介绍给Cudkowicz，分享了他们对AMX0035的愿景。研究小组认为，MGH & # 039；在设计和领导临床试验和Amylyx & # 039s潜在的处理方法会给双方带来很大的合作。Cudkowicz把他们介绍给Paganoni和NEALS & # 039这是一个由Cudkowicz联合建立的实验网络。不久后，半人马试验取得了成果，整个尼尔联盟网站开始招募患者。

"今天& # 039；美国新闻是基于我们在ALS研究方面的进展。科恩说。"这种实验性药物已被证明有助于患者保持身体机能，鉴于这种疾病的衰弱性质，这是一个了不起的成就。我们希望有一天AMX0035可以被患者使用，我们致力于使这种药物成为可能。现实。"

克莱说，& quot患者和家属没有时间等待。""ALS患者逐渐丧失功能和生活自理能力，所以我们希望尽我们所能帮助他们减缓这种毁灭性的疾病。我们将与FDA合作，以确定下一步措施以及患者患病的途径。访问AMX0035。随着社区的发展，我们将继续与社区分享我们的计划。"

一项开放的扩展试验正在向该研究中的所有患者提供AMX0035，该研究正在进行中，以评估该药物的长期效果。

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