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靶向药治疗，可以说是恶性肿瘤的特效药，它的治疗原理是在细胞分子水平上针对已经明确的肿瘤致癌靶点的治疗方式。该靶点可以是肿瘤细胞内部的某一个蛋白片段也可以是某一个基因片段，针对该靶点可以设计相应的治疗药物，但药物进入体内会特异性地选择致癌靶点进行结合，从而达到杀灭癌细胞的作用。目前的靶向药治疗的疗效显著，在临床上已经得到了广泛的应用，成为了抗癌的专科治疗，除了手术，化疗和放疗之外的第四大重要手段。常见的比如专门针对肺腺癌的靶向药吉非替尼口服，针对乳腺癌的人表皮生长因子受体二阳性的曲妥珠单抗针剂，还有针对恶性淋巴瘤的美罗华，还有专门针对间质瘤的甲磺酸伊马替尼等等。这些靶向药对上述的肿瘤生存率以及治愈率已经有了革命性的提高。

【拓展资料】

一、靶向药物（targeted medicine）是目前最先进的用于治疗癌症的药物，它通过与癌症发生、肿瘤生长所必需的特定分子靶点的作用来阻止癌细胞的生长。靶向药物是随着当代分子生物学、细胞生物学的发展产生的高科技药物。

二、靶向药物与常规化疗药物最大的不同在于其作用机理：常规化疗药物通过对细胞的毒害发挥作用，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，所以产生了较大的毒副作用。

三、而靶向药物是针对肿瘤基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。使用靶向药物的治疗方法称为“靶向治疗”（targeted therapy）。

四、肿瘤组织无论在细胞形态和组织结构上，都与其发源的正常组织有不同程度的差异，这种差异称为异型性。异型性是肿瘤异常分化在形态上的表现。异型性小，说明分化程度高，异型性大，说明分化程度低。

标靶药要吃多久

「杨生，基因测试报告有了，你适合食标靶药。」招医生难掩内心的兴奋，在未到平时巡房的时间已先来到病房向我报告喜讯。?0?2 「真的，那太好了。」我高兴得差点可以从牀背上弹起来，一时忘记自己腰骨已被癌细胞侵袭了大部分，疼痛得难以起牀。?0?2 「等你做完电疗疗程後，就可以立刻吃标靶药。」招医生愉快地说：「肺癌口服标靶药共有两种，一种叫Tarceva，一种叫Iressa。两种你可以随便挑选一种。」?0?2 「Tarceva和Iressa有甚麼不同？」我疑惑地问。?0?2 「两种的药性基本一样，但一粒Tarceva的剂量相等於一粒半的Iressa，因此Tarceva的副作用会大一些，如生暗疮会多一些，拉肚子的机会大一点，皮肤会乾燥甚至疼痛一些。」招医生停顿一下继续说下去，「不过，也有百分之一的人会出现肺炎，一旦有这种症状，就要停止服用标靶药。」?0?2 我点一点头意示明白，「哪一种药有效性较大？你会建议我吃那一种？」?0?2 「两者差不多，大型的研究显示，它们的有效性都超过百分之七十。」招医生认真的回答︰「我认为应重鎚出击，食Tarceva，但它的价钱会较Iressa贵一点。Tarceva一个月大概一万八千元，Iressa大概一万六千元。」?0?2 「那麼贵？」我吓得差点大跳起来，「那平均要食多久？」?0?2 「在公立医院会便宜两、三千。」招医生毫无私心的回答，「每人平均大概食九个月。」?0?2 「哦……」我松了一口气。然後，不知又问了多少个问题，招医生很有耐性的逐一解答了我的疑问。在当时，还不知道原来招医生所指的九个月，是指出现抗药性，这对病人来说并不是一件好事。?0?2 虽然招医生对病人关怀备至，但我後来却转投了另一位医生的「怀怉」，只因为岑医生对我说︰「Iressa是亚洲人的药，它九成有效。」这个「九成」增加了我当时的信心，但我估计只是医生用自己病人服用後的统计结果。原来医生简单的一句话对病人来说影响是如此的大。?0?2 在出院後，随著对肺癌认识的加深，才知道标靶药需要长期服用，它是把癌细胞上皮生长因子当成靶，如药物正中靶心，它能精准击中癌细胞，避免伤害正常细胞，藉以阻断癌细胞生长，所以又称作「导弹式治疗」。不过，标靶药只能令癌细胞暂时处於休眠状态，并不能根治癌症。目前，除了肺癌外，其他如乳癌、血癌、大肠直肠癌、肝癌等癌症也有标靶药物可用，有的是口服的，有的是注射的。?0?2 虽然食用标靶药相对化疗来说舒服得多，但服用标靶药也意味癌症属於三、四期，故在问候癌症病人时，请不要说︰「你真好，可以吃标靶药；我另外一位朋友真惨，要做手术。」若是如此，人家都不知如何回应你。?0?2 在日後参加的不少座谈会，我发现许多病患者都会向医生问同一个问题，这也是我在住院时向招医生问的问题︰「要食多久？」其实真的很傻，答案显然很简单，可以吃总比不能吃好。标靶药在服用一段时间後会出现抗药性，有的半年，有的一年，有的三年。因此，一旦标靶药出现抗药性，医生通常都会建议转用化疗。?0?2

靶向药物（也称作靶向制剂）是指被赋予了靶向（Targeting）能力的药物或其制剂。其目的是使药物或其载体能瞄准特定的病变部位，并在目标部位蓄积或释放有效成分。靶向制剂可以使药物在目标局部形成相对较高的浓度，从而在提高药效的同时抑制毒副作用，减少对正常组织、细胞的伤害。

根据标靶的不同，药物靶向可分为几个层次：

1、组织器官水平

使药物选择性的蓄积在肿瘤组织、炎症部位、或心肝脾肺等特定器官内，从而减少全身性的不良反应。目前针对肿瘤组织的靶向化疗药物是研究的一大热点，如针对肿瘤缺氧、低pH、新生血管密集等特定环境设计的靶向药物能够提高肿瘤组织内的药物浓度，显著改善肿瘤化疗的效果。

2、细胞水平

利用病变细胞表面的某些特定受体，在药物或其载体表面修饰与该受体特异性结合的配体（如抗体、多肽、糖链、核酸适配体、或其他小分子等），使药物能够精确地定位到病变细胞并将其杀伤，而对正常细胞则不产生明显的毒害作用。

3、亚细胞水平

很多药物（如核酸药物、大多数蛋白药物、及部分小分子药物）需要进入细胞内部，或者在特定细胞器（如线粒体、细胞核）内才能发挥作用。穿膜肽、核定位序列(Nuclear localization sequence)等是目前研究较多的靶向组件。

易瑞沙属于靶向药物，是由英国的阿斯利康公司生产的。靶向药物（targeted medicine）是目前最先进的用于治疗癌症的药物，它与传统药物最大的不同就在于其作用机理上。常规化疗药物是通过对细胞的毒害发挥作用的，由于不能准确识别肿瘤细胞，因此在杀灭肿瘤细胞的同时也会殃及正常细胞，这就是化疗药物副作用的根源。而靶向药物是针对肿瘤基因开发的，它能够识别肿瘤细胞上由肿瘤细胞特有的基因所决定的特征性位点，通过与之结合（或类似的其他机制），阻断肿瘤细胞内控制细胞生长、增殖的信号传导通路，从而杀灭肿瘤细胞、阻止其增殖。由于这样的特点，靶向药物不仅效果好，而且副作用要比常规的化疗方法小得多。使用靶向药物的治疗方法称为“靶向治疗”（targeted therapy）。靶向药物的特点决定了其尤其适合身体虚弱的、晚期患者使用，因为这类患者的身体状况无法承受化疗放疗带来的副作用（身体虚弱，副作用很可能会成为压垮患者的最后一根稻草），又不能通过手术对病灶进行清除（病灶已经发生扩散，很难彻底排查并切除）。靶向药与常规化疗药的另一个不同在于其用药的判断上。医生在给病人使用常规药物时，一般是根据病人的身体状况、症状等条件选择用药，而药物的有效性要通过一段时间的治疗观察才能判定。而靶向药物通过与肿瘤细胞的特征性位点结合，干预控制肿瘤细胞生长增殖的基因信号传导通路；而肿瘤细胞是有多样性的，并非所有肿瘤细胞都具有一样的特征性位点（因人而异），因此只要在使用前检测患者体内是否有符合条件的基因，判断其肿瘤细胞上是否有符合条件的位点，就可以预知该药物是否会奏效，这从临床上节省了金钱和时间。这样的检测被称为“基因突变检测”。易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和特罗凯（Tarceva，通用名Erlotinib），这两种药物是我国临床上可获取的用于治疗非小细胞肺癌的靶向药物，它们均属于表皮生长因子受体的酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI），其作用原理、效果类似。在易瑞沙的早期使用过程中，曾发现其有效率并不高，甚至因此而被美国药监局叫停；对临床资料的统计表明，这两种靶向药物更适合东方人、不吸烟者、女性和腺癌/肺泡癌患者（这也是一段时间以来很多医生用药的依据）；随后，进一步研究结果表明，只有当患者的EGFR（表皮生长因子）基因发生突变，并且K-RAS基因没有发生突变的时候，易瑞沙才会收到很好的效果，否则疗效不明显。因此，美国药监局现在已经强制要求在选择使用这两种靶向药物之前必须先进行EGFR和K-RAS基因的突变检测，以确定是否适合用药，这有些像我们打青霉素之前必须做皮试一样，是安全、合理、有效用药的保障。符合上述条件的患者在服用易瑞沙之后收到了良好的疗效。在我国，多种靶向药物都已经进入临床应用了，早先医生是根据临床经验判断用药（女性、不吸烟、腺癌），最近一两年来用于指导用药的相关基因突变检测也已逐步开展，靶向药的用药指导逐渐步入了正轨。现在的多数检测，包括307医院的，都是定性检测，即只要突变比例高于某个值（约5%或更低），即可显示阳性。但事实上由于靶向药物是针对有突变的基因的肿瘤细胞，因此只有当突变在肿瘤细胞中较为普遍时才会最好地发挥药效。所以，在定性检测之后的趋势是定量检测，即精确测定在样本中含有符合条件的突变的基因所占的比例，依此可以预测用药的有效性，对临床用药具有更高的指导价值，因此也被中国抗癌协会所推荐（有些医生为了多开药而不去建议做检测，要小心）。目前能做定量检测的机构在北京只有北京雅康博一家，你可以了解一下。此外，靶向药物的使用过程中应注意根据临床反应与其他药物配合使用，例如对于上述的易瑞沙和特罗凯，有临床资料表明这两种药物会对服用者的肝脏带来额外的负担，因此可以配合以善单复、中药以及合理的饮食加以调理。

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